漸凍癥治療新突破！全球首款靶向治療藥物在北醫(yī)三院開出首方
原創(chuàng)
作者：史珺雯 2025年06月14日 17:21 4807 閱讀
全球首款漸凍癥靶向治療藥物——托夫生注射液（Tofersen）正式投入臨床使用。
據(jù)北京大學(xué)第三醫(yī)院發(fā)布的消息，6月10日，一位43歲的女士在北京大學(xué)第三醫(yī)院（以下簡稱“北醫(yī)三院”）神經(jīng)內(nèi)科接受了Tofersen腰穿鞘內(nèi)注射治療。
據(jù)了解，這是漸凍癥靶向治療藥物Tofersen國內(nèi)正式商業(yè)上市后的全國首方。
同一日，西湖大學(xué)醫(yī)學(xué)院附屬杭州市第一人民醫(yī)院也宣布完成Tofersen上市后國內(nèi)首批、浙江首針患者用藥。
Tofersen是一款小核酸類藥物，它通過阻斷相關(guān)致病蛋白的合成，從而阻止?jié)u凍癥的疾病進(jìn)展。不同于以往治療藥物的“對(duì)癥治療”，Tofersen是“對(duì)因治療”藥物。
作者|史珺雯
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